孩子的身高问题牵动万千家长的心绪。近日，“长效生长激素临床应用专家指导交流会”在上海召开，会上正式发布《基于暂时连接技术的长效生长激素临床应用专家指导意见》。医学专家围绕生长激素缺乏症（GHD）的公众认知误区、黄金治疗期判断等热点进行解读。
抓住黄金治疗窗，家长应关注这些信号
儿童生长激素缺乏症（GHD）是因垂体无法产生足够生长激素而引发的内分泌疾病，若不及时干预，不仅影响终身高，还可能伴随代谢异常、心理障碍等问题。然而，临床上部分家长因误信“晚长”观念，等到孩子青春期快结束时才就医，错失最佳干预时机。
中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组委员、中山大学附属第一医院儿科主任医师李燕虹教授分析，青少年中确实存在体质性青春发育延迟，这类孩子最终能达正常身高，但部分GHD患儿合并青春发育延迟，家长误以为只是“晚长”，如果再叠加早期身高损失（如喂养问题、反复感染），使得“晚长”更加难以弥补。
那么，家长如何把握好黄金治疗期？李燕虹教授提醒，家长应关注以下信号：生长速度明显慢于同龄人（6岁至青春期前儿童<4.0cm/年，青春期儿童<6.0cm/年）；孩子身高小于同年龄、同性别儿童身高正常均值2个标准差（-2SD）或低于第三个百分位数（P3）；青春期发育迟迟未来或非常缓慢；自我怀疑“晚长”但身高差距较大。建议到儿童内分泌专科进行骨龄评估。
盲目追求效果危险，指导意见规范创新生长激素应用
对于确诊GHD的患儿，传统上有每日注射方案，孩子需要每天打针，不过，注射疼痛和对数千次注射的恐惧导致依从性下降，疗效大打折扣。近年，每周一次的长效生长激素大幅降低注射频率，但不同技术路径产品差异显著。
李燕虹教授谈到，家长带孩子来就诊，首先关心“这药安不安全、有没有副作用”，然后会问效果怎么样。其实，生长激素类产品效果通常都不会太差，但不能盲目追求效果，每年身高增长超过12甚至14公分，会让骨骼和身体不堪重负。所以，安全性一定要放在首位，疗效也要适度、平稳。长效制剂跟传统的日制剂不一样，每种长效技术的分子结构各不相同，这就牵涉到药物在体内释放、代谢和排泄的问题。儿童肾脏功能尚未完全成熟，是否有代谢产物蓄积、会不会带来额外风险，都是需要重点考量的。从这个角度看，能缓慢释放出与人体自身分泌的天然结构一致的原药的技术，比如暂时连接技术，在安全性上更有优势。
此外，每周一次注射的便利程度、家庭能否承受治疗费用，也都是现实问题。当前，长效产品越来越丰富，给患儿和家长越来越多的选择。
本次发布的指导意见聚焦“暂时连接技术”。“这是中国首个聚焦暂时连接技术平台的长效生长激素临床应用指导文件，为医生和公众提供了系统指引。”李燕虹教授强调，这标志着中国在长效生长激素临床应用领域迈出规范化的重要一步，也为创新疗法纳入医保提供了依据，提升患者可及性。
会议由中国医药教育协会主办、《中国实用儿科杂志》编委会指导。
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